【编者按】我们正处在一个最好的时代。新药在国内上市的平均时间，从2014年的26个月，缩短至6个月；中美上市时间差从2015年的5-7年，缩短至几乎同步；2018年，我国共批准48个新药上市，其中38个进口新药，10个国产新药，极大地拓展了创新药的可及性。
本文发于IQVIA艾昆纬咨询；经大健康编辑，供行业人士参考。
自从两办发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》以来，中国医药产业迅速切换赛道，进入“创新药为王”的时代。
“4+7”的全面实施已经不可逆转，中国领先的制药企业也纷纷把创新作为未来突围的必由之路。对于创新的成败，IQVIA管理咨询及市场研究业务部副总裁邵文斌，提出了三个关键问题，他表示：“现在创新药上市很快，我们需要考虑到，哪些适应症有绿色通道？竞争对手在做什么？在起跑线上走得快、走得准很重要；中国的研发和布局有自己的特色，是否要跟着国际趋势走；未来，能不能把控风险，把握机遇？为创新药上市筹谋到最好的机会和条件。”
创新药遭遇全球性降价
我们处在一个最坏的时代——全行业都在遭遇降价潮，这是全球性的，且影响所有类型的药物。在仿制药利润日益减少的背景下，创新药的定价变得日益昂贵，但是，这只是一个表面现象。
邵文斌提出：“许多药企在原有的高昂定价上提供了很大的折扣。各个国家的医保部门，都会参照国际标准或周边市场定价，这形成了连锁反应——一旦一个地区或国家降价，周边地区将无法幸免。创新药在其生命周期中会遭遇持续不断的降价。”
此外，原来的“微创新”也遭遇滑铁卢。2011、2012年，很多企业开发新产品的思路是，找出数据库里增长最大/最好的品种，研究清楚仿制的专利壁垒，避开这些壁垒就可以赚钱。但是，两办意见发布之后，整个市场格局发生了颠覆性的变化——唯有真正的创新才能赢得高利润，才能获得更长的产品生命周期。
但是，我们也处在一个最好的时代——IND申请（Investigational New Drug，新药研究申请）的时限大大缩短。目前，新药在国内上市的平均时间，从2014年的26个月，缩短至6个月；中美上市时间差从2015年的5-7年，缩短至几乎同步；2018年，我国共批准48个新药上市，其中38个进口新药，10个国产新药，极大地拓展了创新药的可及性。
在政策红利的推动下，中国市场留给本土创新的空间足够大。过去8年中，美国FDA批准了303个创新药，仅有120个进入了中国。这意味着，市面上有大量的创新药没有在中国落地，患者更深层次的临床需求没有被满足。
从研发的角度看，中国与美国、日本比还有一些差距，企业需要实时调整临床研发类型，挖掘中国本土的机会。未来，中国的部分龙头企业很有可能引领全球医药市场，那些还没进入中国的新药，是敲门砖。
创新“九死一生”
尽管前景光明，但是，本土创新药“出名要趁早”。过去，企业可能会盼着创新药“大器晚成”，但是这种理念已经成为明日黄花。现在，企业必须要在新产品上市的前期快速地兑现回报。
近年来，中小型本土企业的新药研发项目如雨后春笋般涌现，管线储备数量多，种类新；大型跨国药企研发效率逐渐降低，面临产品管线的调整；中小型欧美药企纷纷寻求与本土企业的合作，以加速进入中国市场；部分海外的在研项目更加契合国内流行病学和发病机理等。上述因素都为本土企业引进研发授权（License in）项目提供了良好的契机，也成为本土企业通往创新的快车道。
虽然注册政策为创新药上市带来了极大的机遇，但是临床试验资源成为了新药上市速度的新瓶颈：在中国，只有400家医院有临床试验的能力和经验，过去5年间80%的临床试验，都集中在其中的100家医院。针对某个产品或领域，可能只有几十家医院有相关资源。这就意味着，资源开放但稀缺，在开展临床试验的时候，企业面临着巨大的竞争。因此，部分企业只能拿出最好的产品谋求上市，这已经成为研发早期面临的最大难题。
这意味企业在选取临床试验点（site）的时候，更需要系统性的战略思考：如何在临床试验点中高低组合搭配，才能既保证数据质量和学术影响力，又通过扶植新兴临床试验点来提高患者入组速度？与此同时，还要与领先临床试验点搭建长期战略合作关系，此举有助于加快临床试验启动和伦理审查速度，为创新药上市赢得时间和更好的证据支持。
创新药为何沦为“沧海遗珠”
IQVIA艾昆纬曾跟踪研究了1000个新产品的上市历程，结果显示，只有10个产品能在两个以上国家获得成功，大部分创新产品沦为了“遗珠”。无论是本土药企，还是跨国药企，创新都是艰难的。IQVIA总结了一些常见的失败原因。
第一，决策缓慢，丧失了先行者的优势；这个现象非常普遍，比如，在中国的临床决策犹豫，行动缓慢，最后错失良机，想上市的时候，其他竞品已经抢先一步。
第二，适应症的上市顺序不理想，这也是很多产品面临的挑战。一方面，企业希望产品能够尽快上市；另一方面，又希望上市更多的适应症。企业往往会从研发的成本、可行性和目标人群做出粗略的判断，但是，如果最有商业价值的适应症不是首个获批，一旦产品凭借其他适应症上市，就需要面临多次降价，甚至承受医保谈判带来的价格压力。一系列阵痛之后，热门适应症往往无法为企业带来丰厚的回报，大大缩小了产品的整体利润。
第三，没有明确的产品定位和优势，差异化的特点无法体现。很多公司做研发时容易陷入追逐热门领域的误区，比如，扎堆研发心血管或肿瘤产品。但是，与竞品间仅有略微的差异，并没有体现出真正的临床价值。
第四，没有考虑到中国市场的特殊性，很多创新药的国际临床多中心试验并没有纳入中国患者，在中国准备上市的时候，只以注册上市为目的，并没有在上市前清晰梳理出中国患者独有的需求或特别的竞争态势，同时在临床设计/产品证据/价值信息层面多直接复制其他国家的信息，导致 1) 本来特别适合中国患者的产品纬度没有生成坚实的证据 2) 其他国家强调的价值信息并不被中国医生或患者接受。
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